6月19日，国家药监局药审中心发布了《中国新药注册临床试验进展年度报告（2024年）》，透过这份厚重的年度报告，我们发现：细胞与基因治疗领域正以惊人的速度向前推进。

作为一直关注干细胞与基因疗法的读者，您是否也好奇：这一年，中国在这个前沿领域究竟有哪些新变化？哪些数据值得特别关注？今天，我们带你一一揭晓。

细胞与基因治疗：增速最快的“新宠”

2024年，中国全年首次登记的新药临床试验达4900项，其中细胞与基因治疗相关试验共115项，同比增长42%，成为增长速度最快的赛道。

究竟是什么让这个领域如此火热？答案并不复杂：细胞与基因疗法代表着医学未来的无限可能。肿瘤治疗、罕见病康复、慢病管理，这些领域的突破性进展都离不开细胞和基因治疗技术的加持。

赛道分布：细胞疗法与基因疗法并行

2024年，共计有100个细胞和基因治疗产品进入临床研究阶段，其中62个为细胞治疗产品，38个为基因治疗产品。细胞疗法更受企业青睐，占总量约62%，体现出行业对细胞治疗临床转化的积极性。

具体来看：

干细胞疗法最受关注，占全部试验的25.2%；

CAR-T细胞疗法紧随其后，占23.5%；

新兴的溶瘤病毒和TIL（肿瘤浸润淋巴细胞）分别占7.0%和5.2%。

值得一提的是，干细胞疗法全部聚焦在非肿瘤领域，如血液系统、消化系统和呼吸系统疾病治疗，凸显了干细胞广泛的应用潜力与普适性。

临床试验进程：I期为主，上市III期仍需突破

虽然整体数量增长迅猛，但从临床试验分期来看，中国细胞与基因治疗领域仍处于初步探索阶段：

I期临床试验占比高达56.5%，仍以安全性和初步疗效为主；

II期试验占比不足10%，III期更是稀少，仅占5.2%。

这也提示我们，尽管前景无限，真正迈向市场、惠及大众患者的成熟产品依旧稀缺。

干细胞项目特写：间充质干细胞（MSC）领跑

2024年共有29项干细胞临床试验新登记，从细胞来源来看中间充质干细胞（MSC）21项占据绝对主力，高达72.4%，在修复组织损伤、抗炎、调节免疫功能等方面展现出卓越的潜力。

间充质干细胞因其来源广泛、免疫原性低，成为企业布局的重点。但需注意的是，虽然潜力巨大，真正进入III期、即将冲击上市的干细胞疗法仍屈指可数。

审评审批提速：从批准到首例入组仅需6个月？

报告中另一个值得关注的趋势是审评审批效率的显著提高。65.5%的细胞与基因治疗项目，从获批到首例受试者入组只需不到6个月。

速度加快，意味着患者可以更快接触到前沿疗法，但监管部门和企业的责任也更加重大：疗效与安全必须同时兼顾，不能因为快而降低标准。

2025年展望：市场成熟度与患者可及性成为焦点

展望未来，我们认为以下几个趋势将在2025年及以后格外重要：

III期临床破局：谁将率先完成大规模III期试验，实现商业化落地？这是明年最值得期待的看点。

差异化竞争格局形成：CAR-T疗法逐渐进入红海，溶瘤病毒、mRNA基因编辑技术或成新的风口。

医保与商业支付：细胞基因治疗价格昂贵，未来如何通过医保、商业保险及患者援助方案提高可及性，将是决定市场规模的重要因素。